On parlait ici, la semaine dernière, d’un «plaster génétique» pour soigner la dystrophie… Eh bien un chercheur de l’Université Laval, Jacques P. Tremblay, vient de découvrir ce qui pourrait bien devenir beaucoup, beaucoup plus qu’un plaster.
La dystrophie est une maladie causée par la mutation d’un gène qui doit théoriquement conserver l’information pour fabriquer une protéine nommée dystrophine. Celle-ci sert à protéger les fibres musculaires lors des efforts. Chez les garçons dystrophiques, cependant, cette protéine est défectueuse, ce qui fait que les muscles s’«usent» plus rapidement que le corps n’est capable de les réparer. Ils sont condamnés à la chaise roulante vers 10-12 ans, et à la mort avant 30 ans, parce ce que le cœur et les muscles respiratoires deviennent trop endommagés pour fonctionner.
La percée de la semaine dernière consistait à corriger l’ARN qui porte la «recette» de la dystrophine du noyau (où se trouve l’ADN) jusqu’aux ribosomes, qui sont les «usines à protéine» des cellules. Cela a donné de bons résultats sur des garçons atteints, qui se sont mis à produire de la dystrophine normale, mais cela ne peut être, par définition qu’un dyachilon. Pour éviter que les malades doivent prendre des médicaments à vie, il faut changer le gène.
Et c’est en plein ce qu’est parvenu à faire M. Tremblay et son équipe — qui comprenait la firme français Cellectis — pour une forme de dystrophie, dite «de Duchenne». En introduisant in vitro des gènes d’enzymes dans des cellules musculaires malades, ils ont réussi à corriger le gène de la dystrophine, et ils ont également répété avec succès l’expérience sur des souris.
On est encore loin des essais sur des sujets humains, et encore plus loin d’un traitement commercialisé, mais grâce à M. Tremblay, l’ultime objectif est maintenant en vue !
Un peu plus de détails ici.
jim777
15 avril 2010
10h58
Bravo !
Pour réaliser cet exploit, les chercheurs se sont servis de méganucléases, qui sont comme des ciseaux moléculaires d’une grande spécificité.
Un article sur ce nouvel outil prometteur non seulement pour la maladie de Duchenne mais aussi éventuellement pour beaucoup d’autres maladies d’origine génétique: http://tinyurl.com/y5jqlfo
Je me dis aussi que s’il sera un jour possible de modifier son génome, sans doute que l’indutrie du cosmétique et de l’esthétique vous proposera de changer la couleur de vos yeux, de vos cheveux ou de changer l’aspect de votre visage ou de votre corps par ce procédé.
humain51
15 avril 2010
13h12
Des annonces comme celle-là, où une possibilité très éloignée et hypothétique est présentée comme une percée prometteuse, il y en a eu un nombre incalculable depuis 30 ans dans le domaine de la génétique, sans jamais qu’il y ait eu le moindre succès.
À part le problème insoluble du système immunitaire qui se défend contre les tentatives de réparation de gènes, le principal obstacle est que le génôme est infiniment plus complexe que ce que l’on croyait.
On sait maintenant qu’un gène ne produit pas qu’une seule protéine comme on l’a cru pendant longtemps, mais de dix à cinquante. La complexité est multipliée d’autant.
On se rend compte aussi que la croyance à l’effet que 98 % du génome n’a aucun rôle (on parlait même de «junk DNA») est fausse. On assumait que ce «junk» ne jouait aucun rôle parce que l’on ne savait pas ce que c’était. On ne le sait pas plus aujourd’hui mais on pense maintenant qu’il y a de l’or dans ce «junk».
Enfin, pour connaître le mystère du génôme, on a réalisé qu’il ne s’agit pas simplement de découvrir un code, mais plutôt de comprendre un large éventail de règles interactives et même des phénomènes à l’intérieur de la cellule mais à l’extérieur du génôme. Le message change selon une infinité de situations.
C’est pas demain la veille, parce que l’on ne comprend presque rien.
Peut-être mon mini-texte n’était pas assez clair… Ce n’est pas la vague annonce d’une possible avenue théorique de traitement dans 50 ans. Dans le monde de la dystrophie de Duchenne, corriger la mutation dans le noyau des cellules, c’est le Saint-Graal, le but ultime, le moyen de guérir complètement les patients sans avoir à les traiter ou les médicamenter ad vitam æternam. Et Dr Tremblay vient en quelque sorte de démontrer que le Saint-Graal existe en plus de trouver un chemin pour l’atteindre.
Plusieurs avenues ont été tentées jusqu’ici, mais sans succès probants, que je sache. Ce n’est pas pour rien que le New Scientist s’emballait la semaine dernière pour ce qui est essentiellement un «plaster génétique» à renouveller constamment.
JFC
moneypenny
15 avril 2010
18h53
L’élément clé là dedans: in vitro.
Facile de le faire sur des cellules en culture!
Pour ce qui est des souris, j’imagine que c’est de la transgenèse tout à fait standard. Sur une souris de laboratoire c’est banal, mais ça ne se fera JAMAIS chez l’humain… à moins que les cellules souches modifiées soient introduites à un autre stade que embryonnaire (ce qui est faisable chez la souris, puisque ça ne pose pas de problème éthique)… à moins qu’on ne parle pas du tout de cellules souches, ce qui ne règle pas vraiment le problème puisque les traitements devront être répétés… où alors c’est moi qui réfléchi trop!!!
jim777
16 avril 2010
14h15
@ moneypenny
Bonjour.
À propos des cellules souches, voici ce qui est dit ici: http://tinyurl.com/y5jqlfo
“Dans certaines maladies monogéniques il est possible d’extraire les cellules contenant l’ADN endommagé, de les réparer dans un milieu de culture et de les réimplanter chez le patient grâce à la technique actuelle des cellules souches”
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Et je me dis qu’un jour,
1-un traitement génique aux cellules souches sera prêt à être testé chez l’humain,
2-un malade sera mourant de la dystrophie ou d’autre chose, et
3-le poids éthique de tenter un traitement pèsera plus lourd dans la balance que de ne rien faire.
4-On saura alors si on peut traiter les cas non-terminaux par cette approche.